Una asociación para curar
el síndrome de Sanfilippo

Terapia génica

Enfoque curativo para LSD, basada principalmente en la introducción directa de un vector de terapia génica en el cerebro. A dia de hoy ha sido demostrada la eficacia de dicha terapia en el modelo animal, (ratones) mejorando su comportamiento y neuropatología.

La entrada directa en el cerebro de un vector de terapia génica, puede provocar respuestas inmunes y los problemas de escala, motivo por el cual es importante evaluar estos factores en el diseño de un protocolo para este tipo de terapia génica.

Enfoques varios para la mejora de la distribución de la administración al cerebro incluyen la investigación de nuevos sitios de inyección y la entrega de vector en los espacios ventriculares dentro del cerebro para tomar ventaja de la difusión por el líquido cefalorraquídeo.

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