Una asociación para curar
el síndrome de Sanfilippo

Categoría de Cartera: investigaciones

Abeona Therapeutics, una compañía biofarmacéutica de estadio clínico centrada en el desarrollo de productos para enfermedades genéticas raras graves o potencialmente mortales, ha anunciado que se inscribió al primer paciente en la fase 1/2 del ensayo para ABO-102 (AAV-SGSH), una estrategia de terapia genética de un solo tratamiento para pacientes con el síndrome de Sanfilippo...
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El Dr. Brian Bigger, Director del Laboratorio de la Universidad de Manchester en Manchester UK explica por qué la genisteína podría ser eficaz en el tratamiento de Sanfilippo y por qué (y cómo) están a punto de iniciar un nuevo ensayo clínico de fase 3 para examinar la seguridad y eficacia de aglicona...
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El objetivo de esta terapia es reducir sustratos mediante el bloqueo de su producción. Sin embargo, es posible la existencia de problemas de toxicidad a largo plazo de los fármacos y la capacidad del fármaco de atravesar la barrera de sangre del cerebro es crucial para su acción en LSDs. Trabajos recientes han demostrado que el amplio...
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Enfoque curativo para LSD, basada principalmente en la introducción directa de un vector de terapia génica en el cerebro. A dia de hoy ha sido demostrada la eficacia de dicha terapia en el modelo animal, (ratones) mejorando su comportamiento y neuropatología. La entrada directa en el cerebro de un vector de terapia génica, puede provocar...
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